Estudo que avaliou comparativamente os resultados de eficácia com pembrolizumabe de primeira linha versus alternativas terapêuticas no câncer de pulmão de células não pequenas avançado entre a população do Medicare destaca a necessidade de padrões metodológicos rigorosos para garantir a validade das evidências do mundo real e seu alinhamento com a prática clínica.
Nos Estados Unidos, os centros de serviços Medicare e Medicaid dependem cada vez mais de evidências do mundo real para embasar as negociações de preços de medicamentos sob a Lei de Redução da Inflação (Inflation Reduction Act).
Neste estudo, os pesquisadores utilizaram dados do prontuário eletrônico de saúde de 2011 a 23, considerando pacientes com câncer de pulmão de células não pequenas (CPCNP) em estágio IV elegíveis para o Medicare, em três indicações: (1) não escamoso, receptor do fator de crescimento epidérmico e quinase de linfoma anaplásico negativos; (2) escamoso; e (3) receptor do fator de crescimento epidérmico e quinase de linfoma anaplásico negativos com expressão do ligante-1 de morte programada ≥1%. As indicações (1) – (2) envolveram combinações de pembrolizumabe, enquanto (3) referiu-se à monoterapia com pembrolizumabe. Os comparadores incluíram regimes quimioterápicos comuns sem base em platina. Os desfechos primários foram sobrevida livre de progressão (SLP) e sobrevida global (SG) em condições reais.
Os resultados foram relatados por Zemplenyi et al. no periódico PharmacoEconomics. Na coorte não escamosa (1), os benefícios de SG das terapias com pembrolizumabe em comparação com as alternativas variaram de uma diferença não significativa a uma melhora de 2,7 meses (intervalo de confiança de 95% 1,2, 4,8), dependendo das escolhas analíticas. Na coorte escamosa (2), as combinações de pembrolizumabe demonstraram consistentemente benefícios na SG, que variaram de 1,4 meses (intervalo de confiança de 95% 0,1, 3,0) a até 3,6 meses (intervalo de confiança de 95% 0,1, 5,9). No entanto, para a monoterapia com pembrolizumabe (3), as diferenças na SG não foram estatisticamente significativas.
“Este estudo ressalta a importância da transparência na elaboração de relatórios e análises de cenário com base em evidências do mundo real para subsidiar a tomada de decisões dos Centros de Serviços Medicare e Medicaid durante as negociações de preços de medicamentos”, analisam os autores.
A íntegra do artigo original está disponível em acesso aberto.
Referência:
Zemplenyi, A.T., Chen, NC., Anderson, K.E. et al. Key Considerations for Assessing Real-World Comparative Effectiveness in the Context of the Drug Price Negotiation Program: A Case Study of Pembrolizumab. PharmacoEconomics (2025). https://doi.org/10.1007/s40273-025-01514-y
