18042024Qui
AtualizadoQua, 17 Abr 2024 9pm

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Daichii Sankyo

 

Rusfertide no controle da eritrocitose em pacientes com policitemia vera

eritrocitoseA policitemia vera é uma neoplasia mieloproliferativa crônica caracterizada por eritrocitose. Estudo de Kremyanskaya et al. relatado na New England Journal of Medicine mostrou resultados de rusfertide, um peptídeo injetável que mimetiza o principal hormônio regulador do ferro, a hepcidina, e demonstrou resultados encorajadores no controle da eritrocitose em pacientes com policitemia vera dependente de flebotomia.

Neste ensaio internacional de fase 2 (REVIVE), a parte 1 inscreveu pacientes em uma avaliação de determinação da dose de rusfertide durante 28 semanas. A Parte 2 foi um ensaio duplo-cego que randomizou pacientes (1:1), para receber rusfertida ou placebo por 12 semanas. O endpoint primário de eficácia foi a resposta, definida pelo controle do hematócrito, ausência de flebotomia e conclusão do regime experimental durante a parte 2. Os resultados relatados pelo paciente foram avaliados por meio do Formulário de Avaliação de Sintomas de Neoplasia Mieloproliferativa modificado (MPN-SAF), com pontuações que variaram de 0 a 10, sendo que pontuações mais altas indicaram maior gravidade dos sintomas.

A parte 1 do estudo envolveu 70 pacientes e na parte 2 foram randomizados 59 pacientes para receber rusfertide (n=30) ou placebo (n=29). Os resultados relatados na NEJM mostram que o número médio estimado (±DP) de flebotomias por ano foi de 8,7 ± 2,9 durante 28 semanas antes da primeira dose de rusfertide e 0,6 ± 1,0 durante a parte 1 (diferença estimada, 8,1 flebotomias por ano). Os autores descrevem que o hematócrito máximo médio foi de 44,5 ± 2,2% durante a parte 1, em comparação com 50,0 ± 5,8% durante as 28 semanas antes da primeira dose de rusfertide. Durante a parte 2, foi observada resposta em 60% dos pacientes que receberam rusfertide, em comparação com 17% daqueles que receberam placebo (P=0,002). Entre o início do estudo e o final da parte 1, o tratamento com rusfertida foi associado a uma diminuição nas pontuações de sintomas individuais no MPN-SAF em pacientes com sintomas moderados ou graves no início do estudo.

Em relação ao perfil de segurança, eventos adversos de grau 3 ocorreram em 13% dos pacientes durante as partes 1 e 2, mas nenhum dos pacientes apresentou evento de grau 4 ou 5. Foram comuns reações no local da injeção de gravidade de grau 1 ou 2.

“Em pacientes com policitemia vera, o tratamento com rusfertida foi associado a um hematócrito médio inferior a 45% durante o período de determinação da dose de 28 semanas, e a porcentagem de pacientes com resposta durante o período randomizado de 12 semanas foi maior com rusfertida do que com placebo”, concluem os autores.

Referência: N Engl J Med 2024; 390:723-735. DOI: 10.1056/NEJMoa2308809


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