Resultados do ensaio de Fase 3 MEDALIST publicados em janeiro na New England Journal of Medicine (NEJM) indicam que o uso de luspatercept-aamt (Reblozyl®) é eficaz no tratamento da anemia em pacientes com síndromes mielodisplásicas de baixo risco com sideroblastos em anel e que são intolerantes ou inelegíveis ao tratamento com agentes estimuladores da eritropoiese.
Os resultados reportados no NEJM mostram que o agente mostrou benefício estatisticamente significativa no endpoint primário, que avaliou a independência de transfusão de glóbulos vermelhos (RBC-TI) por 8 ou mais semanas durante as primeiras 24 semanas do estudo. Os endpoints secundários também sugerem a eficácia do agente experimental, indicando RBC-TI por 12 ou mais semanas durante as primeiras 24 ou 48 semanas do estudo, bem como a melhoria hematológica-eritróide (HI-E) por 8 ou mais semanas.
Em relação ao perfil de segurança, os eventos adversos de qualquer grau ocorreram em mais de 10% dos pacientes tanto no braço de intervenção quanto no braço placebo e compreenderam fadiga, diarreia, astenia, náusea, tontura e dor nas costas. Eventos de Grau 3 ou 4 foram relatados em 42,5% (65/153) dos pacientes que receberam luspatercept-aamt e em 44,7% (34/76) dos pacientes que receberam placebo. A progressão para leucemia mieloide aguda (LMA) ocorreu em três pacientes (2,0%) recebendo luspatercept-aamt e em um paciente (1,3%) recebendo placebo. Cinco pacientes que receberam luspatercept-aamt (3,3%) e quatro pacientes que receberam placebo (5,3%) experimentaram um ou mais eventos que resultaram em morte.
Referência: Luspatercept in Patients with Lower-Risk Myelodysplastic Syndromes - N Engl J Med 2020; 382:140-151 - DOI: 10.1056/NEJMoa1908892